Resultados en la vida real del tafamidis en la amiloidosis cardiaca por transtiretina

Javier M. Valcuende-Rosique, Cardiology Service, Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza, Spain
Pablo Revilla-Martí, Cardiology Service, Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza, Spain
Alejandro M. Valcuende-Rosique, Pharmacy Service, Hospital Pare Jofré, Valencia; Department of Pharmacology, Faculty of Medicine, Universidad Católica de Valencia San Vicente Mártir, Valencia. Spain
David Méndez-Portuburu, Cardiology Service, Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza, Spain
Luis R. Puglla-Sánchez, Cardiology Service, Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza, Spain
José R. Ruiz-Arroyo, Cardiology Service, Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza, Spain

Antecedentes: La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una miocardiopatía infiltrativa progresiva con elevada morbimortalidad. Aunque el tafamidis ha demostrado beneficio clínico en los ensayos aleatorizados, se necesitan datos de la vida real. Objetivo: Describir las características basales, las señales de alerta extracardiacas y la evolución longitudinal de pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina tratados con tafamidis. Método: Estudio retrospectivo, longitudinal y unicéntrico, que incluyó pacientes consecutivos con amiloidosis cardiaca por transtiretina que iniciaron tratamiento con tafamidis entre julio de 2019 y abril de 2025. El desenlace principal fue la supervivencia global a 24 meses estimada mediante Kaplan-Meier. Los desenlaces secundarios fueron hospitalización por insuficiencia cardiaca y cambios en la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA). Resultados: Se incluyeron 38 pacientes con una edad media de 82.1 ± 5.3 años; el 92.1% eran varones y el 97.4% presentaba ATTR no mutada. Al inicio, el 94.7% estaba en clase funcional I-II de la NYHA y el 92.1% en estadios I-II de Gillmore. Las señales de alerta extracardiacas fueron frecuentes, especialmente el síndrome del túnel carpiano (52.6%), que precedió al diagnóstico cardiaco una mediana de 7.0 años. Durante una mediana de seguimiento de 18.0 meses fallecieron 3 pacientes (7.9%); la supervivencia estimada fue del 94.1% a 12 y 24 meses. Solo 2 pacientes (5.3%) requirieron hospitalización por insuficiencia cardiaca y el 75.0% permaneció estable o mejoró. Conclusión: En la práctica habitual, los pacientes tratados con tafamidis, mayoritariamente en fases tempranas, mostraron una supervivencia favorable, una baja tasa de hospitalización por insuficiencia cardiaca y un predominio de estabilización clínica. Las señales de alerta extracardiacas precedieron con frecuencia al diagnóstico cardiaco, lo que apoya una identificación precoz.

Palabras clave: Amiloidosis por transtiretina. Amiloidosis cardiaca. Tafamidis. Insuficiencia cardiaca. Estudios de cohortes.